日経サイエンス2014年09月号

「日経サイエンス2014年9月号」（日経サイエンス社）に掲載されている「遺伝子治療再登板」（R・ルイス著、古川奈々子翻訳協力）という記事には驚かされた。15年前の一連の悲惨な失敗以降、長いこと停滞していた遺伝子治療が臨床現場で見直されつつあるという。これらの失敗は、「標的とする組織に遺伝子を送り込むための安全で効率的な手段を確立するのがいかに難しいかを示している。最も安全なベクター（遺伝子の運び手）を使うとあまり効果が上がらない場合が多く、逆に最も効果的なシステムは安全とはいえないと判明することもある」。より安全なベクターとして、3つの新しい送達システムが注目されている。(1）アデノ随伴ウイルス（AAV）、(2）HIV、(3）以前から使われてきたウイルス送達システムの改良――である。この2番目は、余計な遺伝子をすべて除去したエイズ・ウイルスだというのだから、その意外性に驚いたのである。「殺人ウイルスとして悪名高いHIVだが、他の特徴に目を向けると、遺伝子治療に利用できる長所が見えてくる。レトロウイルス科レンチウイルス属のメンバーであるHIVは、免疫系をかいくぐって感染する。また、ほかのレトロウイルスはがんを引き起こすことがあるのと違って、HIVは通常がん遺伝子に影響を与えない。HIVから致命的な遺伝子を取り除いた後に残ったパッケージは『大きな容量を持つ』と、英国のオックスフォード・バイオメディカ社で最高科学責任者を務めていたネイラーは言う」。HIVは複数の遺伝子や、大きくて嵩張る遺伝子を組織に導入するのに最適で、毒性がなく、有害な免疫反応も起こさないというのだ。「遺伝子治療成功を目指す道のりはまだ遠い。しかし近年の進歩によって、この実験的なアプローチは一部の疾患の主要な治療法に近づい」ているのは、嬉しいことだ。